Desde a descoberta do sistema CRISPR-Cas9 em 2012, a edição genética prometia revolucionar a medicina. Em 2025, essa promessa começa a se concretizar com as primeiras aprovações terapêuticas. O marco inicial foi a aprovação do Casgevy (exagamglogene autotemcel), terapia baseada em CRISPR para anemia falciforme e beta-talassemia, autorizada no Reino Unido, EUA e Brasil.
A técnica funciona de forma elegante: as células-tronco hematopoiéticas do paciente são coletadas, editadas com CRISPR para reativar a produção de hemoglobina fetal (HbF), e reintroduzidas por transplante. Os resultados são impressionantes — mais de 95% dos pacientes com anemia falciforme ficaram livres de crises vaso-oclusivas por pelo menos 18 meses após o tratamento.
O pipeline atual inclui terapias CRISPR para câncer (linfomas e leucemias), distrofias retinianas, HIV e doenças hepáticas metabólicas. A edição in vivo — onde o CRISPR é administrado diretamente no paciente — representa o próximo salto, com ensaios iniciais para amiloidose por transtirretina e cegueira hereditária. O custo elevado (US$ 2 milhões por paciente nos EUA) e as questões éticas sobre edição germinativa permanecem como barreiras significativas.
Receba análises como esta no seu email
Insights sobre farmácia, saúde e tecnologia direto de quem vive o setor.
Fonte: Nature Medicine — CRISPR Clinical Trials Update 2025. www.nature.com/nm
Receba análises como esta no seu email
Insights sobre farmácia, saúde e tecnologia direto de quem vive o setor.