A terapia gênica vive seu momento mais promissor desde a descoberta do CRISPR. Em 2025, ao menos quatro novas terapias receberam aprovação regulatória no mundo, tratando condições que antes não tinham qualquer alternativa terapêutica. Uma delas, desenvolvida para a distrofia muscular de Duchenne, utiliza um vetor viral adeno-associado (AAV) para entregar uma cópia funcional do gene da distrofina diretamente às células musculares.
Outro marco foi a aprovação de uma terapia ex vivo para imunodeficiência combinada severa (SCID), popularmente conhecida como 'doença dos meninos-bolha'. Células-tronco hematopoiéticas do próprio paciente são editadas em laboratório e reintroduzidas, restaurando o sistema imunológico de forma permanente. Dados de follow-up de cinco anos mostram 95% de sobrevida livre de eventos graves.
O maior desafio atual é a escalabilidade e o custo. Cada dose de terapia gênica pode custar entre US$ 500 mil e US$ 3 milhões, levantando questões sobre sustentabilidade dos sistemas de saúde. No Brasil, o CONITEC já avalia a incorporação de duas terapias gênicas para atrofia muscular espinhal (AME) e distrofia retiniana hereditária. Modelos de pagamento baseados em resultados estão sendo discutidos como alternativa viável.
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Fonte: Nature Reviews Drug Discovery — Gene Therapy Landscape 2025. www.nature.com/nrd
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